La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad grave que afecta no solo a quien la padece sino a todo el entorno familiar. Es compleja y dolorosa, física y psicológicamente.
Se trata de un trastorno neurodegenerativo que paraliza gran parte de las funciones del cuerpo, haciendo que la calidad de vida del afectado disminuya considerablemente.
Sin embargo, con el tratamiento y la medicación correspondientes, los síntomas pueden controlarse y los efectos nocivos de la enfermedad pueden aliviarse, priorizando el bienestar y la mejora del paciente y todo su entorno.
Lamentablemente, la medicación que hace que el daño cese no está autorizada en la Argentina. Hablamos del AMX 0035, medicamento por el cual el exsenador Esteban Bullrich -quien padece la enfermedad- viene batallando por cuenta propia, en busca de la aprobación de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT).
Esta medicación fue autorizada recientemente en Canadá, por la Agencia Health Canada, bajo condiciones especiales para el tratamiento de la ELA. Por su parte, la ANMAT alega que “actualmente ningún laboratorio ha presentado información para su evaluación”.
“Al igual que sucede en otras agencias del mundo, la presentación de información para este tipo de casos puede realizarse ante la ANMAT en el marco de la normativa establecida para casos especiales. Esto permite un proceso de evaluación y registro dinámico y abreviado. Actualmente se encuentran inscriptos en el país 34 medicamentos para diversas patologías bajo esta figura”, dijo la ANMAT mediante un comunicado.
El reclamo de Esteban Bullrich a la ANMAT
“Hoy Canadá aprobó el AMX 0035, una droga para la ELA. Este es un estudio que los enfermos de ELAvenimos esperando, mientras que la FDA demoró su decisión de aprobación para septiembre de este año”, acusó el exfuncionario.
Y prosiguió: “Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la ANMAT que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados Unidos, Unión Europea y Japón)”.
“Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país”, expresó en su cuenta oficial de Twitter.
AMX 0035: qué es y cómo ayuda este medicamento para tratar la ELA
El neurólogo Alejandro Andersson (M.N. 65.836) explicó que el AMX 0035 es un tratamiento o terapia oral disuelta en agua que combina dos fármacos existentes: el fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que previenen la muerte de las neuronas motoras.
“La asociación de estas drogas mostró buenos resultados, aumentando la supervivencia de los pacientes con ELA. Este producto previene la muerte de las células nerviosas al bloquear las señales de estrés dentro de las mitocondrias, que son las organeras que manejan la energía, las centrales eléctricas de las células. Y el retículo endoplásmico, que es un organoide celular que tiene que ver con la fabricación y el procesamiento de las proteínas. Un trabajo que se hizo y se completó en Centauro en 2009 (fase II y III) evaluó a 137 pacientes. A 89 les dieron el medicamento, a 48 placebo y los siguieron unos 6 meses”, precisó.
¿Qué encontraron? “Lo que hallaron es que hubo beneficios en cuanto a una disminución del deterioro de la fuerza muscular, de la función pulmonar y menos hospitalización por la enfermedad. Además, comprobaron que este medicamento es compatible junto con los medicamentos que ya se usan para tratar la enfermedad como el riluzole y el edaravona. Lo que dijeron los expertos es que los pacientes que trataron tuvieron un riesgo de muerte menor a un 44%. Compararon los 25 meses de vida contra 18 meses y medio. El seguimiento fue de aproximadamente dos años”, sostuvo.
En ese sentido, aclaró que esto se sigue discutiendo. “La noticia actual es que los asesores externos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) han votado en contra de aprobar el AMX 0035. Teóricamente, el laboratorio tendría que iniciar un trabajo de investigación con 600 pacientes que terminaría para el 2024. Lo que pide Bullrich, ya que Canadá sí lo autorizó, es que hagamos lo mismo que este país, argumentando lo que es cierto: muchos pacientes con ELA no tienen tiempo para esperar”, explicó el especialista.
Qué es la ELA
La Esclerosis Lateral Amiotrofia (ELA) la han sufrido muchos personajes históricos: Stephen Hawking, por ejemplo, que a los 21 años fue diagnosticado y murió en 2018, a los 76 años, entre otros.
Pero ¿cuáles son las causas? Uno de cada 10 casos de ELA se debe a un defecto genético con causa desconocida. El daño se ubica en las células nerviosas (neuronas) motoras que sufren un “desgaste”, mueren y no pueden enviar “órdenes” a los músculos.
Las neuronas motoras involucradas transmiten mensajes desde el cerebro y la médula espinal hacia los músculos estriados, que son gobernados por la voluntad, controlando los movimientos de extremidades, la deglución, respiración, entre otras funciones. Estos músculos se atrofian y las articulaciones pierden movilidad y se tornan rígidas. Eso provoca que el paciente con ELA adquiera posturas viciosas a menos que se eviten ortopédicamente.
La ELA afecta aproximadamente a 5 de cada 100.000 personas, con mayor incidencia en hombres de entre 40 y 60 años, si bien se registran casos a menor edad.
El debilitamiento muscular comienza con espasmos, sigue con falta de coordinación y llega a la incapacidad para mover los brazos, las piernas y el cuerpo. Esto hace imposibles las actividades rutinarias de la vida diaria. No afecta los sentidos ni el intelecto, aunque en una pequeña proporción, compromete la memoria, con cuadros similares al alzheimer.
El cuadro de debilidad muscular es progresivo hasta conducir a lo siguiente:
- Dificultad para levantar cosas, subir escaleras y caminar.
- Dificultad para respirar.
- Problemas para tragar, asfixia.
- Caída de la cabeza, debido a la debilidad de los músculos del cuello.
- Problemas del habla, con arrastre de las palabras y cambios en la voz (disfonía).
El diagnóstico de la ELA
El interrogatorio e historia clínica son esenciales. En caso de antecedentes familiares, se recomiendan:
- Pruebas genéticas si hay antecedentes familiares de ELA.
- Electromiografía para estudio de inervación y funcionamiento muscular.
- Resonancia magnética de cerebro para descartar otras afecciones.
- Exámenes de función pulmonar, de dinámica de la deglución y coordinación motora.
La situación en la Argentina
En el país, se estima que entre 3.000 y 4.000 personas viven con ELA. Respecto a la medicación para uso en la patología, en la Argentina pueden acceder a ella en forma gratuita, ya que está garantizado a través de la ley 25.901 que protege a las personas con ELA y por la cual tienen el derecho de acceder al 100% de toda la prescripción médica requerida. Esta ley obliga a cualquier sistema de salud público, privado o sindical a proporcionar sin costo el tratamiento, aunque la cuestión es si esto se cumple.
Como era de prever, los sistemas de salud de nuestro país no son tan proclives a cumplir con la ley. Para la defensa de los derechos de las personas con ELA, los familiares y pacientes cuentan con una asociación para esos fines.
La medicación recibida es (una de ellas) sustancialmente un protector de glutamato, una de las sustancias que afectan las neuronas motoras; y otra, un inhibidor de radicales libres, también a disposición en el país y aprobado por la ANMAT.
Complicaciones frecuentes de la enfermedad
- Insuficiencia pulmonar por dificultad inspiratoria.
- Neumonía.
- Úlceras de decúbito.
- Pérdida de peso.
“No estoy borracho, tengo ELA”
Esteban Bullrich confirmó su diagnóstico de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) luego de mostrar síntomas de dificultad en el habla.
A través de su cuenta de Twitter, Bullrich compartió una imagen en la que vestía una remera impresa con una leyenda particular, haciendo alusión a su enfermedad: “No estoy borracho, tengo ELA”, decía la remera, cuyo objeto es financiar investigaciones sobre tratamientos innovadores y apoyar a pacientes que sufren su misma situación.
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